文/张华

今年5月30日是第十三个世界多发性硬化日。近日，国家医保局联合国家卫健委发布了“双通道”的消息，让不少罕见病患者欣喜若狂。未来，患者可在定点医疗机构和定点零售药店两个渠道购买药物，并同步纳入医保支付的机制。无疑，这将大大提高了药物的可及性以及方便患者使用。

日前，中山大学附属第三医院神经内科教授胡学强接受记者采访时表示，对于多发性硬化（MS）的患者，缓解期治疗药物芬戈莫德、西尼莫德可在住院时报销，他呼吁“双通道”医保政策尽快落地，让罕见病患者能够得到更好的治疗。

症状多样，诊断有难度

多发性硬化曾经是一个让很多人害怕的疾病，因为病毒感染、自身免疫、遗传倾向等因素，引起神经髓鞘的破损和剥落，致使脊髓、大脑以及视神经功能受到损害，导致瘫痪、失明甚至失去生命。

据2018年中华医学会神经病学分会发布的《中国多发性硬化患者生存报告》估计，我国约有3万MS患者。胡学强教授从1992年开始就研究这个疾病，目前中山三院已经累计上千个病例。他告诉记者，MS是最常见的一种中枢神经脱髓鞘疾病，也是一种自身免疫性疾病，发病的高峰期在20-40岁，而且女性患者占多数。

14岁的陈娟（化名）就是一名多发性硬化患者，据陈娟爸爸回忆，“2015年下半年，8岁的陈娟的身体出现了异常，脖子发紧，就好像被塞进了什么东西似的。去惠州市第一人民医院就诊，医生判断可能是玩手机、长期低头所致。到了2016年春节期间，陈娟开始变得不爱说话了，也不愿意跟人交流。”

见到这种情况，爸爸便带着她去惠州人民医院就诊，拍了脑部CT，马上就发现了异常现象，当下就联系了广州华侨医院神经内科。在广州，陈娟被确诊为“多发性硬化”。

据研究，多发性硬化有着一百多年的历史，国内外的专家都对它倾注心血，开展了很多研究。

“这种疾病累及脑、脊髓以及视神经，所以症状多样，比如有的人表现为瘫痪，有的人表现为感觉障碍麻木、疼痛、瘙痒、视力下降、说话不清、吞咽困难、走路不稳等。由于症状多样，对于从未接触过这个疾病的医生来说，诊断存在一定的难度，很容易与其他疾病混淆。”胡学强教授说。

急性发作要治疗，缓解期更要坚持治疗

多发性硬化治疗分为急性期和缓解期。“急性发作时要对症治疗，在缓解期的时候，更重要的任务是预防复发。”胡学强教授指出，“因为每复发一次，病人累积神经系统的损害就会多一些，复发次数越多，损害越大。所以对于多发性硬化患者，我们不仅仅要重视急性期的治疗，更要重视缓解期的治疗。”

在神经内科有“四大法宝”应对多发性硬化急性期的治疗：第一是大剂量的激素冲击；第二是免疫球蛋白的静脉注射；第三是血浆置换；近年来，中山三院神经科又开展了免疫吸附治疗神经免疫疾病。这是在急性期非常重要的四大治疗方式。胡学强教授认为，具体用哪一种治疗，要根据患者的具体情况来决定。

“在确诊为多发性硬化后，我当时很担心孩子，从来没有听说过这种罕见病，也不知道治疗效果如何。”陈娟的爸爸对记者说：“在医院采用激素和丙球蛋白来治疗，住院20天左右就出院回家了。”

六年来，陈娟的病情并没有好转。“只要感觉病情加重，我们就奔波于各家医院，前后看了五六次，医生主要用激素和营养神经的药物来治疗。”

急性发作后，多发性硬化的患者部分症状可以恢复，但如果不在缓解期进行规范治疗，有可能还会复发，也就是专家们经常提到的疾病修正治疗（DMT）。胡学强教授介绍，“目前已经有多种DMT药物在中国上市。MS患者从过去无药可医，现在已经有药可选。未来还会有越来越多的创新药物陆续进入中国，我想多发硬化治疗的春天已经来了！”

与成人患者相比，像陈娟这样年龄较小的患者会经历更频繁的复发，更容易累积身体残疾。幸好在2019年，芬戈莫德在中国获批，它是目前唯一的10岁及以上儿童适应症的DMT药物。

专家指出，通过DMT的治疗，能够有效预防疾病的复发，延缓残疾进展，使患者回归正常工作和生活。

药物进入医保，对MS患者是一件好事

直到2020年年底，陈娟才开始服用针对多发性硬化的靶点药物——芬戈莫德。服用药物后，孩子的症状得到了明显的改善，但是在惠州，这个药物并没有纳入医保，所以每个月7000多元的药费，对这个并不富裕的家庭来说负担沉重。

“我们夫妻二人的收入加起来也没有7000元，但是为了给孩子治病，只能问亲戚朋友凑。但这毕竟不是长久之计。”陈娟爸爸对记者说：“我们天天都在迫切等待，希望医保政策尽快落地，使罕见病的患者用得上药、用得起药。”

作为一名长期面对多发性硬化患者的专家，胡学强教授深深体会到患者用不起药的苦恼和困境。他告诉记者：“目前已有四五个DMT药物用于缓解期治疗，其中3个已经进入了医保。但是大部分的患者还是用不起，因为多发硬化高发于年轻人，很多患者可能刚刚毕业参加工作，自己的收入有限，家庭是他们唯一的经济支撑。一个人得病，需要全家来负担。”

胡学强教授还举例说：“在北京，患者原本每个月7000多元的治疗费用可以降到一年一万元左右，减少了近90%的支出，所以药物进入医保对广大的多发性硬化的患者来讲，是一件天大的好事。”

期望“双通道”医保政策尽快落地

最近，为了破解药物“进院难”，国家医保局出台了将零售药店纳入药品供应保障范围，与医院一起，实现报销“双通道”。

据了解，在2020年的医保目录里面，芬戈莫德、西尼莫德这两款治疗多发性硬化的药物已经进入了医保。胡学强教授说：“目前这两种药物只能住院报销，在门诊还不能报销，希望能够尽快落实特殊疾病门诊报销政策，让患者在门诊就诊时就能实现药物报销。”

胡学强教授表示，如果国家医保局实行报销“双通道”的话，患者在药店就能买到药物，并且采用医保支付，药物可及性会大大提升。

另外，专家还向记者透露了一个好消息，在粤港澳大湾区内地9市开业的指定医疗机构使用临床急需、已在港澳上市的药品，以及使用临床急需、港澳公立医院已采购使用、具有临床应用先进性的医疗器械，由广东省实施审批。也就是说，港澳“新药”在大湾区9市可直接使用。

每年5月30日是世界多发性硬化日。由于多发性硬化高发于年轻女性，也被称为“美女病”。今年，北京病痛挑战公益基金会和诺华制药（中国）共同发起了“万分之一的美丽”多发性硬化科普活动，旨在提高公众对多发性硬化疾病的关注与认知；同时，呼吁社会给予患者更多包容、理解和支持。

活动还邀请了来自全国各地的女性患者共同参与，以线上概念影展为核心载体，用光影定格她们美丽的瞬间，更聚焦漫长岁月中，她们与疾病对抗的坚韧与不屈，呼吁社会各界共同看见、理解并守护这份罕见的“美丽”。

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来源 | 羊城晚报·羊城派
责编 | 王敏