文/羊城晚报全媒体记者 张华

4月17日，第一届中国多发性硬化（MS）高峰论坛在北京召开。来自全国神经免疫专科的200多位专家齐聚一堂，聚焦多发性硬化诊疗现状、跨学科协作、全病程管理、新药研发及审批进展等热点话题，结合我国多发性硬化患者最迫切的需求，探讨“以患者为中心”的一体化诊疗和疾病管理模式。

中国罕见病联盟副秘书长赵琳表示：“我国已经推出了一系列政策激励罕见病研究和孤儿药研发，在临床研究、诊疗创新、药物可及性等方面也得到了快速发展。希望高峰论坛能聚集医、患、学、研、企之合力，期待以多发性硬化为突破口，摸索‘以患者为中心’的创新的临床诊疗、疾病管理、支付和保障模式。”

提高DMT药物在我国的使用率

多发性硬化（MS）是一种慢性炎症性自身免疫疾病，患者自身免疫系统攻击神经组织，导致神经功能损伤，大多数患者在20岁-40岁之间出现首次症状，是造成青壮年神经功能残疾最常见的原因之一。

多发性硬化于2018年被列入《第一批罕见病目录》，我国目前已诊断的多发性硬化患者约有30000多名。

据统计，85%多发性硬化患者属于复发缓解型多发性硬化。如果未能得到有效治疗，随着年龄增加、病程进展、髓鞘再生和修复作用减弱，患者可能会出现不可逆的神经退行性变，残疾逐渐加重，认知功能下降。

据《2020中国多发性硬化患者综合社会调查报告显示》，43%患者由于肢体残疾生活不能自理，需要家人照顾。高达88.5%患者因疾病导致失业、失学。

疾病修正治疗（DMT）是多发性硬化患者缓解期的标准治疗。据了解，目前上市的所有DMT药物均可在不同程度上减少复发缓解型MS患者的临床发作和影像学活动性病灶。坚持长期规范治疗能有效减少复发，延缓残疾进展。然而，DMT药物在我国的使用率仅为10%，欧美国家达到86%。

中国免疫学会神经免疫分会主任委员胡学强教授表示：“尽早启用高效DMT药物进行治疗，能够有效预防患者疾病复发、延缓残疾进展。我们希望能够进一步加速推进DMT药物落地和规范使用，让MS患者回归高质量的工作和生活。”

以患者为中心，加强疾病的全程管理

据介绍，时间在MS的诊断和治疗非常重要，因为当疾病发作时，患者会发生不可逆的神经损伤和细胞丢失。所以针对MS患者的快速诊断、及时干预、定期监测治疗效果和疾病活动的全病程管理，是改善MS患者预后的重要策略。

“多发性硬化诊断、治疗和随访不足将会直接导致疾病的高复发率。因此，多发性硬化的长期管理需要定期随访，医生需要了解患者用药的安全性，并根据患者疾病情况综合评估并调整治疗方案。此外，医生在患者教育和疾病管理上应扮演更重要的角色，包括传递最新的治疗理念、纠正患者的观念误区等。”中南大学湘雅医院神经内科杨欢教授说。

多发性硬化之家联合发起人顾洪飞表示：“作为唯一的全国性的多发性硬化患者组织，致力于为患者提供集疾病科普、治疗和康复方面的知识和指导。在疾病管理中，患者组织将发挥更大的作用，成为医患沟通的纽带。”(更多新闻资讯，请关注羊城派 pai.ycwb.com)

来源 | 羊城晚报·羊城派
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