文/图 羊城晚报全媒体记者 张华

5月24日，“中国血液高峰论坛”召开，来自全国血液肿瘤临床及科研领域的顶尖专家共聚一堂，分享交流血液疾病领域的诊疗经验和最新治疗进展。

会上，中山大学孙逸仙纪念医院儿科主任、儿科血液专科主任方建培教授在分享我国儿童血液疾病诊疗、医疗保障现状时表示，儿童血液疾病的发病率大概在3-4/10万，治疗上具有周期长、难度大、费用高、负担重等共通点。

为此他呼吁，“提高医保基金报销力度与政策覆盖面，解决患者及其家庭的后顾之忧，携手社会各界力量，共助血液病患儿改善预后和提高生活质量。”

创新用药，患儿生存质量明显改观

在血液科常见的儿童疾病，有急性白血病，慢性白血病；再生障碍性贫血、免疫性血小板减少症等。

目前，无论是恶性、非恶性血液疾病的治疗都有了长足的进步，比如恶性血液病中的白血病，主要采用化疗、靶向治疗，个别病人还需要放疗，高危的病人、复发的病人则最好进行干细胞移植。

对于再生障碍性贫血，主要的治疗方式为强化免疫治疗或/和造血干细胞移植。

方建培教授认为，我国儿童白血病、再障、地中海贫血干细胞移植治愈率与国际先进水平持平。

近年来，创新药不断研发上市，给患儿原发血液疾病及其相关治疗也带来巨大改变。

方建培教授介绍，例如，在儿童免疫性血小板减少症和地中海贫血等领域，创新口服血小板生成素受体激动剂艾曲泊帕、口服铁螯合剂地拉罗司，提高了患儿生存率和生活质量等多重获益。

方建培教授指出，像恶性血液肿瘤之一的儿童慢性髓性白血病采用尤其是第二代酪氨酸酶抑制剂（TKI）治疗，可快速缓解疾病状态，对生存质量有所改善。

当然，对于这类患者，目前的观点仍然认为，干细胞移植是根治的办法。

药物纳入医保，患儿获得治疗的机会得以提高

近年来，国家高度重视儿童医疗服务体系建设发展和重大疾病诊疗保障工作，相继出台一系列政策措施，从多环节、多渠道降低儿童血液疾病及肿瘤药物费用，保障患儿用药。

在2019年8月将儿童免疫性血小板减少症（ITP）等10种儿童血液疾病及恶性肿瘤纳入国家第一批医疗救治和保障管理的儿童疾病范围；紧接着，又将适用于儿童ITP及输血依赖性疾病铁过载治疗的创新药，相继纳入2019新版国家医保目录，2020年1月1在广州落地实施。

方建培教授介绍，由于ITP的治疗，一般推荐至少用艾曲泊帕六个月，而地拉罗司治疗地贫患者，推荐的疗程就更长了，一般是要终生用药，只有当血清铁蛋白低于1000ug/L以下才可以间歇，这一类的药物如果没有国家医保支持，绝大部分家庭都承受不了。

“2019版国家的医保新版的目录把这些比较昂贵的创新药物纳入医保，我们儿童血液病的患者能够有一定的报销额度，使到这些病人能够坚持治疗，用药的机会大大的提高，这是一个好事。”方建培如此说。

携手社会各界力量，共促儿童血液病诊疗全方位发展

“儿童血液疾病存在治疗周期长、难度大、费用高、负担重的情况”，方建培教授认为，要改善这个现状，需要全社会的共同努力。

“血液病治疗周期都比较长，虽然一些创新药都纳入了国家医保，但从长远来看，患者的家庭经济负担仍然会很重。”方建培教授建议，“像地拉罗司、艾曲泊帕，能够放到门诊去报销，可能比仅仅限于住院才报销来的比较实惠。另外，医保的门诊报销有比较明显的一个瓶颈，通常都是限额限量，如果能够放开量和时间，对于病人减少来回医院路程，以及减少医生的工作压力也是有帮助的。作为儿童的家长，除了给孩子买医保，还要买商业保险，甚至需要一些慢病大病的医疗保险，这样一旦孩子得病，他们获得救治的机会就大一点。”

最后专家呼吁，进一步加大对儿童血液疾病的医疗保障力度，提高医保基金报销力度与政策覆盖面，解决患者及其家庭的后顾之忧。携手社会各界力量，共助血液病患儿改善预后和提高生活质量。(更多新闻资讯，请关注羊城派 pai.ycwb.com)

来源 | 羊城晚报·羊城派
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