文/羊城派记者 陈泽云

你知道吗？在不久的将来，核酸药物可能是人类与肿瘤、阿兹海默病、帕金森病等重大疾病对抗的新武器。
8月26日，核酸药物blockmir研发平台在8月26日落户广州开发区。该平台由中山大学中山医学院国家“重大新药创制”临床前药效学评价技术平台，与锁核苷酸（LNA）创始人、南丹麦大学Jesper Wengel院士团队共同创立。

它将成为中国首个核酸类技术平台，完全由我国科研人员主导、拥有自主知识产权的创新平台，打破目前国内核酸药物研发平台由外国专家主导的局面。

核酸类药物可精准针对病变基因
目前临床所用的大部分药物都作用于人体的蛋白质，但大约有80%-90%的蛋白是传统的药物研发手段无法进行有效干预的。核酸药物则是直接作用于生成蛋白质的“上游供应商”——核酸。
据了解，核酸药物又称核苷酸类药物，主要为各种具有不同功能的RNA类似物。研发人员表明，核酸类药物将直接作用于引起疾病的分子，并通过调节身体功能缓解疾病的症状。
目前，核酸作为药物在临床已应用于中枢神经、泌尿、代谢和心血管等许多方面。在欧美国家，核酸药物市场近年来在抗病毒、抗肿瘤、抗代谢紊乱方面显示了重要作用。
作为核酸药物的一种，blockmir有其特别之处：别的核酸药物是以“做减法”为主，即抑制或减灭易致病的基因，而blockmir则是“做加法”，它会“扶持”易致病基因的“敌人”，让它强壮起来，“打败”易致病基因。
“广州是我国重要的生物医药创新强市，而广州开发区则是具有全球影响力的生物医疗健康产业重镇，国家生物产业基地重点依托的广州科学城、国际生物岛等载体，形成的生物医药产业聚集效应日益明显。”该平台相关负责人表示。

预计2025年新药上市
中山大学中山医学院国家“重大新药创制”临床前药效学评价技术平台负责人、中山大学科学研究院副院长陶亮教授介绍，广州建立起这个核酸药物研发平台后，工作已在有序进行。目前已准备进入细胞测试阶段，明年第一批针对3至5种不同疾病的药物即将开展研究，争取明年下半年研发测试结束，2025年争取新药上市，惠及临床。
他还表示，虽然药物研发是一项高风险工作，但是核酸类药物的研发风险相对较少，“过去进行化学药物研发，往往得从10万种备选方案中选择1-2个进入临床试验，即使进入临床试验还有70%-80%的可能被淘汰。但核酸药物目的性非常强，只要前期试验有效，成功的可能性相当大”。正因为如此，虽然生产工序上核酸药物成本较高，但由于前期研发成本较低，与传统药物相比，预计核酸药物上市价格不会过高。
陶亮教授表示，核酸药物Blockmir产业技术平台落户广州开发区后，由于有自主知识产权，在开发药物的时候会充分考虑到亚洲人种的基因特异性，开发出更适合中国人使用的原创新药。

来源 | 羊城派

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