东莞:为了这一天,14岁女孩苦苦等待了13年……
2020-05-08 20:04 羊城晚报•羊城派
国内TCRαβ-T细胞清除移植治疗地贫首获成功

文、图/羊城晚报全媒体记者 文聪

今年的5月8日是第27个世界地贫日,从南方春富(儿童)血液病研究院传来一个好消息——国内TCRαβ-T细胞清除移植治疗地贫首获成功。院长李春富表示,与现行的移植方法相比,新方法不仅能进一步降低感染所导致的死亡率,还能极大地减少血小板输注量,这将有效缓解东莞市的血小板供应紧张局面。

地贫患儿有望通过移植重获新生

五一假期前夕,14岁的地贫患者阿燕刚刚完成TCRαβ-T细胞清除移植治疗,并顺利出仓。阿燕是广西人,从小就在东莞生活。据她妈妈介绍,阿燕靠输血祛铁维持生活已有13年了,全家人做梦都想摆脱每两周往返医院输一次血的痛苦经历。“十多年来,我们在治病和输血祛铁方面花费了近百万元,却得不到根治。现在阿燕终于成功完成了造血干细胞移植,为了这一天,我们一家人已经苦苦等待了13年。”

地贫是地中海贫血的简称,分为α、β两大类。根据病情轻重的不同,β地中海贫血又分为轻型和重型。据李春富介绍,该病在我国广东、广西、四川多见,最新的广东地贫流行病学调查显示,广东地贫基因携带率为16.83%。“以此计算,每年有超过5000例重型a地贫和1500例重型β地贫胎。从广东省21市地贫基因携带率看,梅州的23.73%最高,汕头的8.47%最低。”

李春富告诉记者,造血干细胞移植是目前从生存质量与经济性价比角度对患者和家庭都是首选方案。为了解决供者配型问题的困难,从2010年,李春富教授团队就开始对半相合造血干细胞移植技术进行研究。经过六年的摸索和实践,在2016年提出了互补性移植概念——“半相合父母供髓联合非亲缘脐带血移植技术”。这项技术获得了学术界认可,四年无病生存率高达97%。

65岁的李春富言,尽管移植技术一再提升,但仍有相当数量的患者因为供者配型点位低,而面临很大的移植风险,存在2-3%的死亡率。“这对于地贫这种仅靠输血祛铁就能生存的良性病是不应该的,这也是我20多年来的一个心结。因此,夕阳虽短,研究不止,必须寻找更为安全可靠的移植方法。”

来源|羊城晚报•羊城派
责编|李程