文/羊城派记者 薛江华

12日，政协十二届三次会议开幕当天，省政协常委熊水龙在朋友圈发布了这样一条消息：我2018年做信访专员时接待了几位叫庞贝病的罕见病患者家属，清远庞贝病患者郑宇宁的妈妈是其中一位。至今郑宇宁已在医院ICU住了12年，妈爸妈辞掉工作照顾了她12年。

2019年省＂两会＂时我提出了《关于将庞贝病患者用药纳入医保的提案》，引起了省医保局等相关政府部门的重视，盼有解决问题的具体措施出台。这类罕见病的用药及其费用报销问题在浙江、天津、山西已得到较好解决，相信经济大省广东也会有好的解决办法，但不要让这类患者等得太久。

医生委员目睹太多罕见病家庭因病返贫

这条朋友圈获得很多委员的点赞和关注。省政协委员、广东省人民医院心内科医生姚桦在此之前一直在犹豫要不要提交“建议将罕见病纳入医保报销”的提案。看到这条朋友圈后，她的信心被点燃，在13日举行的分组讨论会上，她在所在的医药卫生界分享了她的想法，不少委员都纷纷表示赞同，支持她的建议。

在姚桦的专业领域里，肺动脉高压是她接触最多的罕见病，这个病目前的治疗药物的价格已经大幅下降，每个月病人需花费5000元左右，虽然和动辄一年上百万治疗费用的庞贝病相比，这个费用已经不算高了，但对于很多一般家庭来说，漫长治疗期的费用仍是一个沉重的负担。在过去的许多年里，她目睹了太多病人家庭因病返贫的悲惨一幕：有个清远的病人，为了给他治病，家里把能卖的房子和地都卖了，后来还申请了当地的贫困救助，全家陷入贫困潦倒的境地。姚桦看在心里，却一点办法没有，她觉得这些病人家庭太可怜了。

建议出台广东罕见病医疗保障政策

熊水龙是民革广东省委员会副主委，也是广东省政协提案委专职副主任。今年是熊水龙第二次提交相关的提案了。去年他的提案题目是“关于将庞贝病患者用药纳入医保报销范围的建议”，今年他的提案在去年的基础上有所提升，提出“关于尽快出台广东省罕见病医疗保障政策的建议”。

熊水龙说，罕见病患病人群少，以戈谢和庞贝为例，目前广东省分别仅有20人左右。此外，已在中国上市的罕见病特异性治疗药物有限，费用可控。

他建议，尽快出台广东省罕见病医疗保障政策。建议参照浙江、山西等地做法，尽快出台罕见病医疗保障政策。对保障对象、统筹层次、资金筹集、药品准入、待遇水平、管理服务等作出规定。

建立广东省罕见病专项救助基金

“建立政府财政主导的广东省罕见病专项救助基金。“熊水龙说，可以参照浙江的做法，资金来源采用大病保险基金划转和省级财政适当补助的方式，按全省基本医保人员每人每年2元的标准，各统筹区每年1月底前根据上年参保人数一次性从各地大病保险基金中划转，交广东省医疗保障局管理。将年治疗费用50万以上的罕见病患者纳入广东省罕见病专项救助基金和罕见病专项患者援助计划。

他还建议明确广东省罕见病保障用药范围。对通过广东省罕见病专项救助基金和罕见病专项患者援助计划进行保障的罕见病要设定一定的准入标准，且用药范围更新频率应不低于每两年一次。

省医保局回应：
广东目前不能再扩大基本医保药品范围了！

羊城晚报全媒体记者随后联系了省政协委员、广东省医保局局长肖学，他表示，医保部门一直都很重视罕见病的问题，在昨天的小组发言里，他也专门提到罕见病对家庭造成的重大打击，深表同情。“但鉴于目前国家已不允许各省增补医保药品，广东已不能通过扩大基本医保药品范围来满足罕见病保障诉求。”

据悉，2000年以来，国家先后发布了5版医保药品目录，医保用药范围不断扩大，水平逐步提升。2017年版目录中，将血友病、特发性肺纤维化、肌萎缩侧索硬化症等罕见病的治疗用药纳入目录范围，并通过谈判准入的方式将治疗多发性硬化症的重组人干扰素β-1b、治疗血友病的重组人凝血因子Ⅶa纳入，同时大幅降低了价格。今年8月国家局公布的新版医保药品目录中，进一步增加了目录中的罕见病用药，如原发性肉碱缺乏症、早发性帕金森等罕见病的治疗用药。

肖学表示，国家局还计划将治疗肺动脉高压、多发性硬化症等罕见病的药品通过谈判纳入报销范围。同时，国家在《关于印发<国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录>的通知》（医保发〔2019〕46号）中明确，各地应严格执行《药品目录》，不得自行制定目录或用变通方法增加目录内药品。所以，在国家政策没有调整之前，广东不能增加新的药品目录，包括罕见病的药品。肖学表示，希望社会各界都共同关注罕见病人群，并形成合力，通过社会救助和医疗救助等多途径来帮助这些家庭。(更多新闻资讯，请关注羊城派 pai.ycwb.com)

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