文/陈泽云

11月27日，广医一院接收了一名特殊的病人——8岁的小女孩小雅（化名）。不久前，小雅因为跑去药店买“伟哥”而引发了公众关注，对于患有肺动脉高压罕见病的小雅来说，“伟哥”就是她续命的药。在白云山医药销售公司的帮助下，小雅的妈妈带着小雅找到了中国工程院院士钟南山会诊。

12月7日，完成复诊的小雅和妈妈离开广州回河南，这一次，与这对坚强的母女一起启航的是更多生的希望，未来几年，在爱心药企的守护下，小雅可以不再为用药发愁。

同一日，一场覆盖面更广的“爱心接力赛”在广州继续上演。在羊城肺动脉高压国际论坛上，白云山宣布将启动爱心援助项目，捐助100万元金戈枸橼酸西地那非片，帮助那些用药困难的肺动脉高压患者。

肺动脉高压患者因肺部血管阻力升高而缺氧，嘴唇常呈蓝紫色。横亘在这个群体求生道路上，正是确诊难、用药难、用药贵的难关。

“关注小雅，关注肺动脉高压患者这样一个群体，在他们孤立无援时伸出温暖的手，这是我们这个社会应有之义。”论坛上，钟南山院士动情地说。他呼吁政府、企业、公益组织等各界关注肺动脉高压患者。“我个人是支持‘伟哥类’进入医保的，让更多患者吃得起药。”

一个靠“伟哥”续命的小女孩

4个月前，8岁的小雅怯生生地来到郑州当地的药店，指着店里摆放的“伟哥”对店员说：“叔叔，我要买这个。“

店员疑惑地问：“谁让你来买药的？“

小雅压低了低声，回答说：“这种药，可以治我的病。“

小雅买药的这段视频引来无数热心人的关注，也让肺动脉高压这一少为人知的罕见病成了公众关注热点。

“肺动脉高压是由各种原因导致肺动脉压力进行性升高，继而引发右心室肥大、右心功能衰竭。”钟南山院士指出，肺动脉高压分为特发性（原发性）肺动脉高压和继发性肺动脉高压，前者还没有找到明确的病因，是罕见病，保守估计人群在3-5万人左右，而继发性肺动脉高压的诱因有很多，先心病是最常见的病因，此外还有肺栓塞、左心衰竭、瓣膜病、慢阻肺等诱发病因，患病人群更多。

肺动脉高压病人外表可能看似健全，但日常行动却不同程度受限，因长期缺氧导致胸闷、气短、紫绀、浮肿。

为何“伟哥”类的药物会成为小雅的“救命药”？钟南山院士解释道，目前针对肺动脉高压，主要有三种药物，一种是前列腺素类药物，一种叫磷酸二酯酶抑制剂，如“伟哥”类药物，还有一种则是血管内皮素受体拮抗剂，如波生坦、安立生坦等“坦类”靶向药物。

其中，小雅前去药店购买的“伟哥”西地那非适应症是用在治疗男性勃起功能障碍，但临床上发现该药在治疗特发性肺动脉高压病人是有效的，可帮助病人缓解症状，降低肺动脉压，改善气粗，咳血。且相对进口药物，价格更低。

“西地那非作为特发性肺动脉高压的一线口服药物，治疗费用是目前所有肺动脉高压药物里面最低廉的。”广州医科大学附属第一医院呼吸科主任医师刘春丽教授说。

根据网上商城报价了解，比起动辄一粒上百元的进口药，国产伟哥的性价比更好。如其中，首个国产伟哥白云山金戈25mg 1粒仅需十几元，对于需自费买药的患者更加友好。

据小雅的妈妈介绍，小雅确诊肺动脉高压5年了，药也已经连续吃了5年。

刚开始，她给女儿买进口药吃，一盒就要近2万元。一年后，因经济吃力，她决定让小雅吃西地那非。西地那非原研药1粒136元，小雅吃了一段时间，病情有所好转，可以上二楼。半年后，她给小雅换了另一款“伟哥”类药物，1粒要120多元。小雅妈妈说道，自小雅得病以来，整个家庭的支出已近50万元。

一群“蓝嘴唇”患者的艰难求生

在所有不幸的病患之中，小雅无疑又是“幸运”的，她半年时间确诊，如今，在白云山医药销售公司的帮助下，小雅来到了广州进行治疗，还见到了钟南山院士。

来广州之后，钟南山团队为小雅做了一次全面的会诊。“小雅现在的肺动脉压虽然还是比较高，但有了药物维持，已经稳定了，可以短距离步行、正常上学。现在进行联合用药，看起来效果还可以，我们还在密切观察中。若以后病情恶化，再考虑做肺移植。”钟南山院士表示。

据估计，肺动脉高压患病率约为全球人口的1%，我国患者有近千万，仅两三万人接受过治疗。

钟南山表示，对于肺动脉高压患者，由于早期症状不明显，只有运动能力变差、气喘，不少患者严重时才去就诊；病因过于复杂，涉及到很多专科，一般的医生确实很难诊断；发病率不高，以前不够重视，医护人员对它的认知度也不够。因此，该病存在误诊、漏诊现状。

而小雅的遭遇是患者群体求生的缩影，因无力吃高价进口药，很多患者转而吃更为便宜的仿制药。

钟南山院士表示，在过去十年间，靶向药物的发现和应用直接改善了肺动脉高压患者的临床治疗，但进口靶向药物价格昂贵，在很多地区没有进入医保，限制了其临床应用。

“我还是主张将西地那非纳入医保，因为西地那非相对来说，比其他药便宜，作用经过几年的研究也可以肯定。”钟南山院士表示，“当然，这需要更细致化的解决方案，如购买时要有医生的明确诊断书，防止有非肺动脉高压患者钻空子。”

实际上，小雅来广州的第二天，国家医保目录新增70个药品，其中4个治疗肺动脉高压的药品首次纳入医保。

对于这个消息，不少肺动脉高压患者喜忧参半。喜的是，国家层面终于关注到了肺动脉高压患者这个群体，医保为他们打开了一扇窗。忧的是，目前列入医保的几种药品，价格仍然都很高。“不仅我们，很多患者仍然是用不起的。”小雅妈妈表示。

而更多患者负担得起的“伟哥”，在国内却还没解决适应症问题，这也成为了进入医保的一大阻碍。据悉，在美国等地，肺动脉高压早已列入“伟哥”类药品的适应症。业内人士称，由于临床投入大，且肺动脉高压发病率较低，因此药企对于推动新适应症的动力并不足，需要政策引导倾斜。

一场“爱心接力”的守望相助

“最难的时候已经过去了。”小雅的妈妈说。在小雅刚确诊的时候，自己一度心情崩溃。但为了小雅，她熬过来了。

“我长大后要当美术老师。”尽管身患疾病，雅并没有被病魔击垮，对于未来，成绩良好的她有着美好的愿望。

“我们想通过一个个病患案例，探索出更多治疗肺动脉高压的综合治疗手段，让更多得病的患者，可以像正常人一样维持生活，永远不要放弃希望。”钟南山院士表示。

据悉，针对肺动脉高压，国内的诊疗技术正在提升，如采用光学相干层析成像做肺小动脉血栓检测，同时，广东地区也正在加快对丹参酮、川穹嗪等中药研究。

而在社会各界的关注下，越来越多的力量已经汇聚起来守护这个可爱的小女孩。今年9月，小雅去药店买“伟哥”的视频曝光，安立生坦的厂家承诺为小雅捐药1年，金戈西地那非的厂家白云山也表示，将为小雅提供首期3年的药品，这暂时解决了小雅的吃药问题。

12月7日，为肺动脉高压病人贡献更多福祉，白云山医药正式启动钟南山基金会·白云山金戈肺动脉高压爱心援助项目。

其中，白云山捐助100万元金戈枸橼酸西地那非，经济困难且适合于服用西地那非的肺动脉高压患者，向钟南山基金会提交相关资料（身份证明、病历或诊断书、医生处方、曾购买西地那非的证明、低保证或特困证。征集邮箱：liangfengting@nanshaninstitute.com），通过审核后，可免费获得1年的金戈。

白云山医药销售公司董事长裴泽建介绍，近年来，作为首个国产伟哥的生产厂家，广药白云山一直在推动西地那非在肺动脉高压方面的研究和临床运用。

2017年，白云山与广州呼吸健康研究院、病患公益组织共同发起白云山金戈爱心援助计划，向已确诊并符合服用枸橼酸西地那非片的肺动脉高压患者赠送金戈，助力“蓝嘴唇”们重获新生，今年5月该计划再次援助126万元金戈，据介绍，该计划已精准帮扶了近500名肺动脉高压患者。

“关注肺动脉高压患者，需要政府、企业、公益组织形成合力。政府层面对医保开源节流，关注罕见病群体；企业承担社会责任；公益组织搭建平台，除了对急需治疗的病人雪中送炭，还可以在社会唤起大家互相关心，互相帮助，互相支持的社会氛围。”钟南山院士指出。

来源 | 羊城派
责编 | 林梦璐