“创新疗法的评估不能简单照搬国际指南,必须立足本土医疗环境与患者真实获益。”9月24日,ONWARD(肿瘤诊疗需求、医疗人才、治疗可及性、医学研究与公平差异)研讨会在香港举办,中国医学科学院血液病医院易树华教授等临床专家、患者组织代表与政策研究者齐聚一堂,围绕肿瘤创新疗法如何公平可及展开讨论。

诊疗全链路仍存在多重瓶颈

随着靶向治疗、精准医疗快速迭代,癌症诊疗正进入全新阶段。易树华教授指出,创新的价值不仅在于新疗法本身,更在于患者能否被早期识别、准确诊断,并及时进入合适的治疗路径。

由Dolon发布、艾伯维支持的《ONWARD》白皮书显示,当前诊疗全流程面临多重挑战:早筛与转诊路径不畅、专科医生和诊疗能力不足、数据基础设施薄弱,以及创新疗法的价值评估与支付承压等。

借鉴国际经验,更需立足本土实践

针对创新疗法的评估,易树华强调应结合本地医疗环境优化,而非简单照搬国际指南。他以慢性淋巴细胞白血病为例介绍:西方国家主要采用以BCL-2抑制剂为基础的固定疗程治疗模式,随着该类药物在华获批,中国临床正围绕患者真实获益积极探索——对于疾病控制良好的患者,联合用药可进一步降低疾病负荷,追求更深层次的缓解与未来停药的可能。

同样值得关注的是急性髓系白血病。这一常见于老年患者的恶性血液肿瘤,因患者发病年龄大、合并症多,很多人无法耐受强化疗。近年来,以BCL-2抑制剂为代表的联合靶向治疗已成为重要的一线选择,显著提升了缓解率与生存预后,且相关适应症药物已纳入国家医保目录,可及性和可负担性切实改善。

多方协作是破局关键

与会者普遍认为,破解系统性壁垒需多方协作:一方面通过患者旅程与疾病负担研究识别诊疗断点,另一方面加强指南、诊断工具、真实世界数据与数据治理建设,帮助体系更早识别患者、评估疗效、支持支付决策。

创新疗法落地的挑战,不只是“有没有好药”,而是整个医疗系统是否准备好让患者及时、公平地用得上这些创新。多位专家强调,持续优化肿瘤医疗服务与可及性保障体系,需要从研发、诊断、临床、支付到患者体验形成闭环,以患者为中心,打造更有准备、更有韧性的医疗生态。

文|记者 陈辉
图|由受访者提供

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