在2026中国细胞与基因治疗大会（CSGCT）现场，信念医药联合创始人肖啸说了一个细节，让全场安静了几秒。“公司第一个基因治疗药物，2025年4月获批，但直到2026年8月才迎来第一个患者用药，这中间隔了将近一年半。”

信念医药的血友病B基因疗法波哌达可基注射液（信玖凝）于2025年4月获批，是国内首款AAV基因疗法，最初定价高达279万元，2026年6月降至139万元，相当于“打了5折”。但即使如此，开出首张处方仍是在降价两个多月后的8月24日。

CGT，全称细胞与基因治疗（Cell and Gene Therapy），是继小分子药、大分子药之后的第三代疗法。它的逻辑不是“吃药压制症状”，而是通过改造细胞或基因治疗疾病。目前最广为人知的是CAR-T疗法，把患者的免疫细胞取出来，改造后再输回去，让它们精准攻击肿瘤。基因治疗则更进一步，直接修复或替换有问题的基因。这类疗法往往“一次治疗、长期有效”，甚至可能终身治愈，但价格高昂、支付路径复杂。

“一针139万元，即使价格腰斩，能支付得起的中国患者还是寥寥无几。”一位血液科医生直言，95%以上的患者家庭不一定能负担得起。

肖啸透露，其团队花了近一年半的时间才把价格定下来。他也提出几条路径，如分期付款、提高支付上限，帮患者分担压力。他也承认，商业保险在中国“非常早期，不保带病体”，慈善捐赠“在中国较为欠缺”，甚至贷款、银行抵押、分期等途径，他们内部都讨论过。

科济药业创始人李宗海坦言：“支付太关键了。对企业来说，我们只靠医保显然不够，我们现在靠投资人‘发电’。另外，越来越多的海外患者到中国接受CGT治疗，这也让我们感到惊喜。现在已有新西兰、美国等国家的患者来我们国家治病。”

君联资本联席首席投资官王俊峰认为：“中国的CGT在价格方面有较大的优势，在创新药可及性方面有很好的助益，能够惠及全球患者。它的价格目前已经是全世界最低价了，而且还会越来越低。海外市场可能是企业能赚钱的地方。”

血友病到底是什么病？
为何被称作“玻璃人”

血友病是因先天性凝血因子Ⅷ或Ⅸ缺乏，导致凝血功能障碍的终身性疾病。根据缺乏因子不同，主要分为血友病A（Ⅷ缺乏，占80%～85%）和血友病B（Ⅸ缺乏，占15%～20%），均为X染色体连锁隐性遗传，男性患者居多，女性多为携带者，少数女性可发病。

患者体内缺少“止血关键物质”，无法像正常人一样快速凝血，轻微外伤、肌肉牵拉、关节活动，甚至无明显诱因都可能发生自发性出血，因此被称为“玻璃人”。主要表现为反复皮肤瘀斑、肌肉血肿、关节出血，严重时可出现内脏、颅内出血，危及生命。约30%患者无家族史，由新发基因突变所致，不可因无家族史放松警惕。

症状随年龄变化明显
早识别抓住关键信号

血友病症状并非一成不变，不同凝血因子水平症状轻重不一，重型血友病患者症状随着年龄、活动量及治疗情况呈现明显变化。

婴幼儿期（0～3岁）

出血频繁且隐匿，多表现为脐带渗血不止、疫苗针眼出血久不愈合、全身反复瘀青，学步后易出现关节不适、哭闹拒走，常被误认为“磕碰正常”。

学龄期至青少年（4～18岁）

活动量增大，关节出血成为主要症状，膝、踝、肘关节反复肿胀疼痛，若未规范治疗，易出现关节活动受限，是致残关键期。

中青年期（18～45岁）

自发性出血有所减少，但长期反复出血导致的关节畸形、慢性疼痛、肌肉萎缩逐渐加重，残疾率显著升高。调研数据显示，18～30岁患者残疾率62.58%，31～45岁高达88.19%。

中老年期（45岁以上）

关节损伤基本定型，残疾率仍超87%，同时内脏出血、深部血肿及颅内出血风险上升，合并高血压、动脉硬化等慢性病后，出血更难控制。

出现以下情况应及时就医排查：反复不明原因瘀青、关节肿痛；外伤或术后出血远超常人；牙龈、鼻出血难以止住；有男性出血不止家族史。

日常管理守住健康底线
医保政策减轻负担

血友病是终身慢性病，家庭管理与日常防护直接影响生活质量。

家庭护理：掌握出血后急救原则，学会家庭注射，建立出血日记；

运动防护：推荐游泳、散步、骑行等低冲击运动，避免对抗性强、高风险项目；

生活注意：禁用抗血小板药物，使用软毛牙刷，居家做好防滑、防撞保护；

饮食建议：均衡营养，补充优质蛋白、钙与维生素，避免坚硬、过烫食物，戒烟限酒。

（羊城晚报•羊城派综合自中国商报、北京大学人民医院）