近日，南方医科大学南方医院开出奥普雷顿片全球首日处方。据记者了解，这款高选择性食欲素2型受体激动剂，是全球同步研发、率先在中国获批的1型发作性睡病创新药，标志着困扰患者的罕见睡眠疾病，正式从对症治疗迈入对因治疗新阶段。

我国发作性睡病患者约70万人

1型发作性睡病（NT1）是一种慢性罕见神经系统疾病。很多人以为患者只是“爱犯困”，但这种疾病远不止嗜睡那么简单。其实，患者大脑下丘脑负责调控睡眠觉醒的食欲素神经元发生丢失，睡眠和清醒的调节系统彻底紊乱。因此才会出现白天会突发难以抵挡的睡意，甚至大笑、激动时突然浑身发软、猝倒；到了夜里，睡眠碎片化，还会出现睡眠瘫痪、睡前幻觉。

长期患病还会叠加焦虑抑郁、认知下降、肥胖代谢异常等问题，日常出行、上学工作都面临巨大安全风险。

据统计，我国发作性睡病患者约70万人，其中1型发作性睡病占75%～80%。疾病高发于10至20岁，正是青少年求学、塑造性格、建立社交能力的关键时期。

有超过半数患者曾被误诊

发作性睡病的现实诊疗现状不容乐观。据统计，有超过半数患者曾被误诊，常常被当成普通抑郁症、焦虑等精神心理问题；从出现症状到最终确诊，平均要十年以上。漫长的误诊等待，耽误最佳干预时机，不少孩子学业中断，成年后就业、婚恋、社会参与持续受到影响。

南方医科大学南方医院精神心理科（睡眠医学中心）张斌教授向记者介绍，过去临床上治疗1型发作性睡病，只能分开处理嗜睡、猝倒这些单个症状，经常需要多种药物联合使用。很多患者用药后改善有限，长期管理难度很大。

此次开出首方的这款新药的突破在于直击病因。它作为口服高选择性食欲素2型受体激动剂，通过恢复因食欲素缺乏而受损的睡眠-觉醒信号通路，直接作用于1型发作性睡病的核心发病机制，不是简单“提神”。两项全球Ⅲ期临床研究数据显示，经过12周治疗，患者白天保持清醒的能力明显提升，日间过度思睡和猝倒也得到显著改善，日间及夜间整体症状均得到改善、日常生活功能和生活质量等方面也表现出积极获益。

张斌介绍，“现在有了针对核心病因的治疗手段，能够系统性改善患者多方面的症状和功能，帮助他们找回正常学习、工作和生活的节奏。”张斌说。据悉，南方医院睡眠医学中心拥有独立建制专科，配备35间单人睡眠监测室，以及睡眠监测与评估设备，能够完成睡眠疾病精准筛查、诊断、个体化治疗和长期随访管理，帮助患者实现全周期疾病管理。可为患者制定个体化方案，配合长期规范跟踪随访，最大程度保障用药安全和疗效。

反复出现控制不住的白天犯困需警惕

新药落地开出处方，是患者能够用上创新疗法的第一步，但早识别、早就诊依然是最大的门槛。张斌提醒公众，如果反复出现控制不住的白天犯困，或是情绪激动、大笑时突然肢体发软、无力摔倒，应警惕发作性睡病，尽快前往睡眠专科或具有相关诊疗能力的医疗机构就诊。

不过，新药可及性依旧面临挑战。业内表示，期待未来通过医保、商业保险、惠民保以及患者援助项目等多层次医疗保障体系，减轻患者长期用药负担，让更多患者不仅“有药可用”，更能“负担得起、坚持治疗”。

新闻链接：1型发作性睡病核心有何典型表现？

1. 日间难以抗拒的过度嗜睡；

2. 情绪波动诱发猝倒（肌张力突然下降）；

3. 夜间睡眠差、睡眠瘫痪、入睡前幻觉。

高发年龄：10-20岁，属于罕见神经系统疾病，建议前往睡眠专科就诊评估。

文、图| 记者 张华